核酸藥物是以DNA或RNA為基礎的治療藥物,透過直接調控基因表現來治療疾病。核酸藥物種類有多項技術分類,包括小分子干擾RNA(siRNA)、訊息RNA(mRNA)、反義寡核苷酸(ASO)及核酸適體(Aptamer)等技術,由於核酸藥物作用是直接對病毒基因,針對疾病根源,因此在傳染性疾病藥物的開發上極為重要。

siRNA中文學名為短小干擾核糖核酸,在基因藥物研發的過程中,siRNA可用於RNAi干擾技術中,抑制特定基因或者使特定基因沉默,對病毒基因進行精準的控制,進而降低、甚至完全消滅病毒對人體的影響。
siRNA長度約為20-25個核苷酸,能被設計成與目標基因的訊息RNA(mRNA)互補。當引入細胞時,siRNA分子與mRNA結合,引發其降解或抑制蛋白質的轉譯,這個過程即為「基因沉默」或稱為「沉默基因表達」。基因沉默對科研人員研究基因功能以及研發新藥、開發疾病治療方式上極為重要,是近年來醫藥開發的創新領域。
RNAi干擾技術在研究中具有廣泛的應用,包括研究基因功能、識別潛在的藥物靶點以及開發基因療法以治療包括遺傳疾病和某些類型的癌症等。目前,智新生技團隊所研發的IG-001以及IG-002是以siRNA基因編譯技術為基礎,能針對新冠肺炎以及流行性感冒等傳染性疾病進行精準治療的創新型核酸藥物。
目前mRNA被廣泛應用在新冠肺炎的疫苗藥物開發上
mRNA 和 siRNA 之間的主要區別在於它們在細胞內的角色和功能












siRNA藥物屬於基因治療藥物的範疇。
在新藥研發上,siRNA在控制基因活動方面扮演了一個十分重要的角色。小型RNA分子如siRNA可以在基因表達的不同階段,如從DNA代碼的最初讀取、到最終蛋白質的產生中,去啟動或關閉基因。智新生技的科研團隊致力於探究siRNA如何影響基因表達,並利用如siRNA這樣的小型RNA分子在人類細胞中針對特定區域微調基因表達的能力,研發能針對傳染性疾病的病毒做精準治療的創新型基因治療藥物。



